基因療法的進展可望治療遺傳性聽力損失

下文主要參考 舒易来团队综述遗传性耳聋基因治疗的进展、前景及挑战

簡單來說，基因療法治療先天性疾病，又邁出一小步

針對遺傳性耳聾的基因治療，已有包括美國兩家醫藥公司－Akouos和Decibel Therapeutics，及中國舒易來(Yilai Shu)團隊計畫在內的3項針對OTOF基因突變治療的臨床試驗正在進行中。

基因替代療法是最常見的基因療法，已被廣泛用於治療隱性遺傳性耳聾。自2012年在Vglut3敲除小鼠模型中報告了首例有效的遺傳性耳聾基因替代治療研究以來，大量遺傳性耳聾的基因替代治療研究相繼湧現。其中研究較多的基因替代治療標靶包括TMC1、USH相關基因、OTOF等。針對這些靶點，遞送順利與否也成了基因治療成功的關鍵。